产业投资 | 中新资本已投企业在渐冻症领域取得新突破

近期，中新集团旗下中新资本已投企业士泽生物、中美瑞康在渐冻症领域不断取得新的突破，为这一罕见疾病的治疗带来新的曙光。

“渐冻症”（ALS）又称肌萎缩侧索硬化症，是一种由运动神经退化引起的致命性疾病。目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。

士泽生物——我国首个及迄今唯一正式获批开展的iPSC衍生细胞药治疗渐冻症的临床研究完成全球首例患者入组

士泽生物医药（苏州）有限公司联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的全球首例患者入组。

本临床研究项目是我国首个及迄今唯一正式获批开展的iPSC衍生细胞药治疗渐冻症的临床研究，也是全球首例/首个异体通用型临床级iPSC衍生神经细胞再生治疗渐冻症的临床研究。

此次获批的国家级干细胞临床研究备案项目，采用腰穿注射方式移植士泽生物异体通用型临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞全球孤儿药，用于移植治疗渐冻症：对研究再生神经细胞移植治疗渐冻症的安全性并分析对渐冻症患者疗效的影响具有重要的全球首创式临床意义。

中美瑞康——在RNA疗法治疗渐冻症领域获得第二个FDA孤儿药认定

中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司开发的siRNA药物RAG-21获得FDA孤儿药认定。

中美瑞康采取从RNA疗法领域探索ALS治疗策略，针对ALS开发了两款siRNA药物，分别是以SOD1为靶基因的RAG-17和以FUS为靶基因的RAG-21。两款药物均采用了中美瑞康自主开发的拥有独立知识产权的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台，以实现中枢神经系统的高效递送。

RAG-17正在进行一项研究者发起的临床试验（IIT）（NCT05903690），已招募并治疗6例受试者，初步结果显示出积极的疗效和良好的安全性。RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药认定，随后获得FDA临床试验许可，并于2024年5月获得中国药监局许可开展临床研究。

此外，中美瑞康与著名渐冻症抗争者、京东集团原副总裁蔡磊先生创办的罕见病关爱平台渐愈互助之家，在2024年共同成立了渐冻症（ALS）药物开发联合实验室。未来双方在渐冻症研究和治疗领域将进一步汇集优势资源，加速渐冻症药物研发和临床应用。

中新资本

中新资本（全称“中新苏州工业园区私募基金管理有限公司”）是中新集团组建的一支兼具科技背景和产业发展经验的专业团队，2021年8月完成中基协的基金管理人资格登记，并发起设立了中新园创一期基金、园展一期基金和园创二期基金。

其中园创系列基金定位为科技创投基金，将立足苏州工业园区、放眼苏州、辐射中新国际商务合作中心（离岸），围绕地区主导和优势产业，紧扣赋能“专精特新”企业产业化和国际化的特色，积极开展创业投资活动。

未来，中新集团将持续坚持以产为核，围绕国家创新驱动发展战略，立足园区主导产业，以投带招、以招促投、投招联动，促进产业导入，加速产业发展，助力国家科技创新和产业升级。